Marleen Kemper is hoofd van het Kenniscentrum Geneesmiddelenonderzoek van Amsterdam UMC, locatie AMC. Het interview vindt plaats in de buurt van de ruimten waar CDCA, het middel waar zoveel om te doen was, werd gemaakt. 

‘Zo voelt het wel’, zegt Kemper lachend. ‘Het is natuurlijk fantastisch dat de VriendenLoterij dit ondersteunt.’

‘We hebben drie pijlers bedacht: De eerste pijler is het bereiden van weesgeneesmiddelen. De tweede pijler bestaat uit onderzoek, waarbij we gaan kijken naar het hele systeem van regelgeving rondom weesgeneesmiddelen. En de derde pijler bestaat uit kennis. We willen een kennisplatform zijn, waarbij zowel collega’s, industrie, verzekeraars én patiënten betrokken worden. Ook VKS. Zodat we van elkaar kunnen leren.’ 

‘In beginsel heeft het geld van de Vriendenloterij daar geen invloed op, want dat traject loopt al. Maar het geld wordt wel gebruik voor zeldzame metabole aandoeningen. Welke dat zijn kan ik nog niet zeggen, omdat we geen verwachtingen willen scheppen.’

‘Nee, zeker niet. Het patiëntbelang staat voor ons bovenaan. Want de verzekeraars hadden al aangekondigd dat ze het middel niet zouden vergoeden, omdat het niet in het basispakket zat. Als een patiënt niet de beschikking heeft over een essentieel geneesmiddel, dan ga je als zorgverlener kijken hoe we kunnen helpen. En dat hebben we gedaan.’

‘Ik ben een nieuwsgierige apotheker. In het AMC hebben we heel veel patiënten met metabole aandoeningen, die toch speciale zorg vragen. Daar kunnen wij als apotheker ook een bijdrage aan leveren.’

‘Door het contact met Carla Hollak. Toen in juli 2017 de fabrikant Leadiant het middel geregistreerd had, was aanvankelijk iedereen heel blij. Nu hoefden we het middel niet meer off label gebruiken. Door de registratie weet je dat het middel goed onderzocht is.’

‘Ja. Maar toen bekend werd hoe duur het zou worden, veranderde de stemming in woede, verdriet en de vraag hoe nu verder. Ik voelde een grote verontwaardiging. Ik vroeg me af hoe dit kon, of ze iets anders met het middel hadden gedaan waardoor het opeens zo duur werd. Toen bleek dat er niks wezenlijks veranderd was, heb ik het samen met Carla Hollak opgepakt en zijn we gaan kijken of we het magistraal, door de ziekenhuisapotheek, konden maken.’

‘Ja, feestelijk nieuws. We konden het maken!’

‘Eén van de lastigste dingen is: Hoe komen we aan een goede grondstof. De meeste grondstoffen worden tegenwoordig in India en China gemaakt. Niet alles wat daar vandaan komt is per definitie slecht, maar je moet wel zeker weten dat het goed is. Dus je moet controleren of de fabriek wel zijn werk goed doet en of de grondstof die je koop ook echt de stof is die je wilt hebben.’

‘Ik heb het een beetje over me heen laten komen, om eerlijk te zijn. Ik was er van onder de indruk. Dat we als apotheek iets bereiden voor onze patiënten en dat als een soort steen in de vijver een heleboel discussie losmaakte, vond ik heel indrukwekkend om te merken.’

‘Nee, zeker niet. Het patiëntbelang staat voor ons bovenaan. Want de verzekeraars hadden al aangekondigd dat ze het middel niet zouden vergoeden, omdat het niet in het basispakket zat. Als een patiënt niet de beschikking heeft over een essentieel geneesmiddel, dan ga je als zorgverlener kijken hoe we kunnen helpen. En dat hebben we gedaan.’

‘Op 12 juni kwam de Inspectie voor de Gezondheidszorg. Ze keken of we alles documentatie op orde hadden, of we over alles wel goed nagedacht hadden, of alle processen op orde waren, of het personeel geschoold is.’

‘Daar waren we van overtuigd. Maar je doelt op de grondstof! We hebben de stof laten testen in en een Belgisch laboratorium, alles bleek goed te zijn. De inspectie heeft de test overgedaan met andere methoden, en zij vonden een verontreiniging. Dan schrik je wel. Toen hebben we de productie stop moeten zetten en ik heb alle patiënten gebeld met het nieuws.’ 

‘Ik word niet heel snel kwaad. Maar emotioneel deed het wel wat me. Je hebt heel hard aan iets gewerkt en je denkt dat je het goed gedaan hebt als professional en dan hoor je opeens dat het niet goed is. Dan begin je aan jezelf te twijfelen. Maar ik denk dat we alles goed gedaan hebben. Dat zegt de inspectie ook, ons hele productieproces is zo goed als in orde, alleen die grondstof.’

‘Ik denk het niet. In Europa zijn er regels voor het keuren van grondstoffen. Er staat ook heel duidelijk beschreven welke testen je moet uitvoeren. Dat hebben we gedaan. Ik denk dat ze de testen voor deze grondstof anders moeten inrichten. En met de kennis van nu zou ik de stof ook op andere manieren getest hebben.’

‘We zijn met verschillende dingen bezig: 1. Kijken of het lukt om onze grondstof te zuiveren; 2. Kijken of de onzuiverheid schadelijk is. Zo niet en de stof is geen probleem dan kunnen we weer verder. 3. Of een andere leverancier van de grondstof vinden. Maar dit kan nog weken tot maanden duren.’ 

‘Ik mag personeel aannemen, daar ben ik blij mee. Vele handen maken licht werk.’