‘Als je voor een kleine groep mensen op de klassieke manier geneesmiddelen ontwikkeld, kan het haast niet anders dat het tegen een hoge prijs op de markt komt. Zeker als je aantoonbaar kan maken waarom die kosten zo hoog zijn. Voor weesziekten moet je exact hetzelfde onderzoek doen op het gebied van veiligheid en effectiviteit, als voor middelen met een groot bereik, maar is vele malen ingewikkelder. Daardoor wordt een middel onbetaalbaar.’

‘Dat is iedere keer opnieuw een hele ingewikkelde afweging. Soms kom je tot een vergelijk door te onderhandelen. Maar wel of niet vergoeden is vaak een vraag van alles of niets, helaas voor de patiënt. Tot nu toe prijs ik mij gelukkig dat wij in een land leven waar we in staat zijn om heel veel dure therapieën wel te vergoeden. Maar we moeten niet met elke prijs akkoord gaan. Ik vind het dan ook mijn verantwoordelijkheid om te kijken hoe we die prijzen lager kunnen krijgen.’

‘Dat is zeker een optie. Maar dat kan niet met alles. We moeten ons wel bewust zijn van het feit dat zonder de farmaceutische bedrijven veel van die middelen er niet geweest waren. Als we alles onbeperkt namaken, dan stopt ook de ontwikkeling.’

‘Dit is nog een gedachte en heb dit van onderzoekers van een universiteit gehoord. Zij zijn bezig met het zoeken naar een middel voor een zeldzame ziekte. Mochten zij iets bruikbaars vinden en ze willen er een medicijn van maken, dan heb je een farmaceutisch bedrijf nodig. Want het is niet eenvoudig om een middel te maken en op de markt te brengen. In dit geval kom je op een prijs tussen de vier- en zevenhonderdduizend euro per behandeling. Nu kwamen die onderzoekers met een interessante gedachte: als je dat preparaat niet als een geneesmiddel op de markt brengt, maar als een voedingssupplement. Dan gelden andere regels, heb je minder onderzoek nodig en kan het sneller en goedkoper op de markt komen.’

'Ja. Een belangrijke reden waarom het zo lang duurt om een geneesmiddel op de markt te krijgen, heeft te maken met dat er heel veel onderzoek naar veiligheid en effectiviteit wordt gedaan. Safety first, terecht. Maar bij middelen voor zeldzame ziekten moet je je afvragen of die zoektocht naar bewijs wel effectief is. Het kost veel tijd en daardoor wordt een middel duurder. Het is zeker niet mijn bedoeling om met mensenlevens te experimenteren, maar voor sommige doelgroepen kan het voedingssupplementidee een oplossing zijn.’

‘Ik blijf mij inzetten tot een versnelde toegang van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten, dat scheelt enorm veel ontwikkelingskosten. Daar profiteren patiënten van, maar het allerbelangrijkste is dat prijs omlaag gaat.’