alles over stofwisselingsziekten

Wisselstof

Editie 2

Maart 2019

Vaste rubrieken

  • United

    Hanka

    <p>Hanka Dekker is oprichtster en directeur van VKS. Zij heeft een volwassen zoon, Rick, met een stofwisselingsziekte. Zij schrijft over ...
    • Column
    meer over United
  • Herinneringen

    Inez

    <p>Inez is moeder van vijf jongens. Ruben overleed onverwachts op tweejarige leeftijd aan een mitochondriële aandoening. Ook Max en de tw...
    • Column
    meer over Herinneringen
  • Afgekeurd

    Petra

    <p>Petra Scheutjens (50) is een creatieve duizendpoot. Ze woont samen met haar dochter Emma (18) en vriend Johan. Zelf heeft ze een glyco...
    • Column
    meer over Afgekeurd
  • Geef vorm aan verdriet

    Verborgen Parels

    <p><strong>Leven met een stofwisselingsziekte kan, naast alle zorg(en) en verdriet, ook mooie dingen brengen. Deze keer Marike. Zij heeft...
    • Parels
    meer over Geef vorm aan verdriet
  • Arno Rutte (VVD)

    Vraag Aan Den Haag

    <p><strong>Ruim een jaar heeft VVD-Kamerlid Arno Rutte andere dossiers onder zijn hoede gehad, maar sinds kort is hij weer terug op het o...
    • Artikel
    meer over Arno Rutte (VVD)
  • Koken met mogelijkheden

    Fabian

    <p>Fabian Peeks is arts in spé en onderzoeker in het UMCG. Hij doet met name onderzoek naar levergebonden glycogeenstapelingsziekten.&nbs...
    • Column
    meer over Koken met mogelijkheden
  • Als een broer

    Brusje

    <p><strong>Hoe is het om een broer of zus te hebben met een stofwisselingsziekte? En hoe is het om een brusje te zijn? Deze keer Céline (...
    • Brusje
    meer over Als een broer
  • VKS-weetjes

    <p>Op deze pagine laten we u zien waar VKS en vrijwilligers zich voor inzetten en welke bijeenkomsten er op de agenda staan. Wilt u iets ...
    • Werk in Uitvoering
    meer over VKS-weetjes
  • Nieuws uit de wetenschap

    <p><strong>Een samenvatting van wat er de afgelopen weken aan (wetenschaps)nieuws uit de wereld van stofwisselingsziekten is gekomen. Hee...
    • Wetenschap
    meer over Nieuws uit de wetenschap

In deze editie

  • Enzymtherapie voor CLN2

    Diagnose: CLN2

    <p><strong>Een behandeling voor CLN2. Tot voor kort was het nog ondenkbaar, maar inmiddels is het realiteit. Na verschillende proeven in ...
    • Artikel
    meer over Enzymtherapie voor CLN2
  • Miljoenen voor medicijnen

    Interview: Marleen Kemper, ziekenhuisapotheker Amsterdam UMC

    <p><strong>Marleen Kemper (43), ziekenhuisapotheker bij Amsterdam UMC, kreeg het samen met internist metabole ziekten Carla Hollak voor e...
    • Interview
    meer over Miljoenen voor medicijnen
  • Ontworteld door hersenletsel

    Medische misser tijdens behandeling AIP

    <p><strong>Blaffende&nbsp;honden, gerammel met bestek, hard pratende mensen, toeterende auto’s, tikkende vrouwenhakken. Doodnormale gelui...
    • Interview
    meer over Ontworteld door hersenletsel
  • Met MCADD wonen in Japan

    'Noor heeft een sushiverslaving'

    <p><strong>Hoe is het om met een stofwisselingsziekte in het buitenland te wonen? Deze keer Ingrid. Samen met haar man Olaf en twee kinde...
    meer over Met MCADD wonen in Japan
  • Open over dierproeven

    Vissen en muizen als proefkonijn

    <p><strong>Muizen en fruitvliegjes, mensen willen ze liever niet in huis hebben, maar ze zijn wel de bekendste proefdieren die gebruikt w...
    • Artikel
    meer over Open over dierproeven
  • Extra blij met Jazz

    Baby met VLCADD

    <p><strong>Dankzij de hielprik weet Linn dat haar dochter Jazz (8 maanden oud) een stofwisselingsziekte heeft. De diagnose was VLCADD, ee...
    • Artikel
    meer over Extra blij met Jazz
  • Ziekten onder de leden

    <p><strong>Welke erfelijke stofwisselingsziekten heeft VKS onder de leden? En welke ziekte-informatie is bijgewerkt. U vindt het hier!</s...
    meer over Ziekten onder de leden

Vraag Aan Den Haag

‘Maak van medicijn een voedingssupplement’

Ruim een jaar heeft VVD-Kamerlid Arno Rutte andere dossiers onder zijn hoede gehad, maar sinds kort is hij weer terug op het oude nest als zorgwoordvoerder. Rutte: ‘Ik blijf mij inzetten tot een versnelde toegang van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.’ - Door Sven Stijnman

null

Op dit moment speelt met name de vraag rondom betaalbare medicijnen. Hoe kijkt u hiernaar?

‘Als je voor een kleine groep mensen op de klassieke manier geneesmiddelen ontwikkeld, kan het haast niet anders dat het tegen een hoge prijs op de markt komt. Zeker als je aantoonbaar kan maken waarom die kosten zo hoog zijn. Voor weesziekten moet je exact hetzelfde onderzoek doen op het gebied van veiligheid en effectiviteit, als voor middelen met een groot bereik, maar is vele malen ingewikkelder. Daardoor wordt een middel onbetaalbaar.’

Onbetaalbaar is niet toelaten?

‘Dat is iedere keer opnieuw een hele ingewikkelde afweging. Soms kom je tot een vergelijk door te onderhandelen. Maar wel of niet vergoeden is vaak een vraag van alles of niets, helaas voor de patiënt. Tot nu toe prijs ik mij gelukkig dat wij in een land leven waar we in staat zijn om heel veel dure therapieën wel te vergoeden. Maar we moeten niet met elke prijs akkoord gaan. Ik vind het dan ook mijn verantwoordelijkheid om te kijken hoe we die prijzen lager kunnen krijgen.’

Middelen maken door (ziekenhuis)apothekers?

‘Dat is zeker een optie. Maar dat kan niet met alles. We moeten ons wel bewust zijn van het feit dat zonder de farmaceutische bedrijven veel van die middelen er niet geweest waren. Als we alles onbeperkt namaken, dan stopt ook de ontwikkeling.’

Wat is uw oplossing?

‘Dit is nog een gedachte en heb dit van onderzoekers van een universiteit gehoord. Zij zijn bezig met het zoeken naar een middel voor een zeldzame ziekte. Mochten zij iets bruikbaars vinden en ze willen er een medicijn van maken, dan heb je een farmaceutisch bedrijf nodig. Want het is niet eenvoudig om een middel te maken en op de markt te brengen. In dit geval kom je op een prijs tussen de vier- en zevenhonderdduizend euro per behandeling. Nu kwamen die onderzoekers met een interessante gedachte: als je dat preparaat niet als een geneesmiddel op de markt brengt, maar als een voedingssupplement. Dan gelden andere regels, heb je minder onderzoek nodig en kan het sneller en goedkoper op de markt komen.’

Dat is met de regels schuiven…?

'Ja. Een belangrijke reden waarom het zo lang duurt om een geneesmiddel op de markt te krijgen, heeft te maken met dat er heel veel onderzoek naar veiligheid en effectiviteit wordt gedaan. Safety first, terecht. Maar bij middelen voor zeldzame ziekten moet je je afvragen of die zoektocht naar bewijs wel effectief is. Het kost veel tijd en daardoor wordt een middel duurder. Het is zeker niet mijn bedoeling om met mensenlevens te experimenteren, maar voor sommige doelgroepen kan het voedingssupplementidee een oplossing zijn.’

Voorlopig bent u in ieder geval zoet met dit dossier…

‘Ik blijf mij inzetten tot een versnelde toegang van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten, dat scheelt enorm veel ontwikkelingskosten. Daar profiteren patiënten van, maar het allerbelangrijkste is dat prijs omlaag gaat.’