‘Toen ik bij Vinger aan de pols werkte, hebben we een serie over de ziekte van Pompe gemaakt. Op dat moment was er een grote doorbraak omdat er een medicijn voor de ziekte was gekomen. Toen heb ik ook kinderen gevolgd die in de trial zaten. Dat proces en de discussies over de kosten die volgden, heb ik van heel dichtbij meegemaakt.’

‘Als het om deze hele moeilijke groep gaat, zou ik dan ook willen zeggen: Als er een middel is, geef het dan aan de patiënt en kijk wat het doet. Maar wel met de juiste criteria voor wat het middel zou moeten doen.’

‘Ja, of dat je het middel eerder ter beschikking stelt. Zeker bij patiëntgroepen waar het echt een kwestie van leven of dood is, is het misschien een goed idee om die medicijnen eerder te geven. Maar het moet wel veilig en zorgvuldig gaan. Patiënten moeten geen onnodig risico lopen.’

‘Bij weesgeneesmiddelen zouden we veel meer moeten kijken of het medicijn werkt en zo ja, kunnen we het dan vergoeden. Toch blijft het lastig. Bij Pompe bijvoorbeeld had het middel heel veel baat bij jonge kinderen. Maar bij volwassen patiënten was er een beperkt resultaat. Maar moet ik dan zeggen dat deze volwassenen het niet mogen krijgen? Ik vind het ingewikkeld om daar als niet-patiënt een oordeel over te hebben. Alleen een patiënt voelt wat een medicijn met degene doet. Ja, het gaat hier om enorme bedragen en de vraag blijft of we dit met zijn allen kunnen blijven betalen. Maar ik wil niet dat ook maar één patiënt daar zich schuldig over voelt.’ 

‘Dat is een enorm dilemma. Allereerst moeten we zorgen dat die weesgeneesmiddelen veel minder duur worden en moeten farmaceuten transparant worden over de kosten en hun maatschappelijke verantwoordelijkheid nemen. Maar ik zou niet willen dat je een farmaceut wegjaagt en dat het middel in Nederland niet meer beschikbaar is. Om hiertegen in te gaan moeten we Europees gaan samenwerken. Nederland alleen is hier te klein voor.’

‘Er is best wel veel geld voor onderzoek beschikbaar en voor een groot deel gaat dat naar grote patiëntgroepen zoals kanker. Dat is terecht, maar het is goed om naar de balans te kijken. Kon ik maar zeggen “dat gaan we regelen”, maar dat kan ik helaas niet. Het is wel absoluut een aandachtspunt van ons.’