alles over stofwisselingsziekten

Wisselstof

Editie 3

Juni 2019

Vaste rubrieken

  • Zoveel kansen

    Hanka

    <p><strong>Hanka Dekker is oprichter en directeur van VKS. Zij heeft een volwassen zoon, Rick, met een stofwisselingsziekte. Hanka schrij...
    • Column
    meer over Zoveel kansen
  • Pia Dijkstra, Kamerlid voor D66

    <p><strong>Als presentator van <em>Vinger aan de pols</em> zat Pia Dijkstra al midden in de zorgonderwerpen. Als Tweede Kamerlid voor D66...
    • Vraag Aan Den Haag
    meer over Pia Dijkstra, Kamerlid voor D66
  • VKS-weetjes

    <p><strong>Op deze pagina laten we u zien waar VKS en vrijwilligers zich voor inzetten en welke bijeenkomsten er op de agenda staan. Wilt...
    • Werk in Uitvoering
    meer over VKS-weetjes
  • Hoe nu verder?

    Petra

    <p><strong>Petra is een creatieve duizendpoot en woont samen met haar dochter en vriend. Petra heeft een glycogeenstapelingsziekte (GSD 1...
    • Column
    meer over Hoe nu verder?
  • Nieuws uit de wetenschap

    <p><strong>Een samenvatting van wat er de afgelopen weken aan (wetenschaps)nieuws uit de wereld van stofwisselingsziekten is gekomen. Hee...
    • Wetenschap
    meer over Nieuws uit de wetenschap
  • Gevecht

    Inez

    <p><strong>Inez is moeder van vijf jongens. Ruben overleed onverwachts op tweejarige leeftijd aan een mitochondriële aandoening. Ook Max ...
    • Column
    meer over Gevecht
  • Ruud en de Herinneringsdijk

    <p><strong>Leven met een stofwisselingziekte kan, naast alle zorg(en) en verdriet, ook mooie dingen brengen. Deze keer Ruud. Hij heeft vi...
    • Parels
    meer over Ruud en de Herinneringsdijk
  • Rennen en stilstaan

    Fabian

    <p><strong>Fabian Peeks is arts in spé en onderzoeker in het UMC Groningen. Hij doet met name onderzoek naar levergebonden glycogeenstape...
    • Column
    meer over Rennen en stilstaan
  • Bijzondere zussen

    <p><strong style="color: black;">Hoe is het om een broer of zus te hebben met een stofwisselingsziekte? En hoe is het om een brusje te zi...
    • Brusje
    meer over Bijzondere zussen

In deze editie

  • De ziekte die een sluipmoordenaar is

    Diagnose: Tay Sachs

    <p><strong>Kinderen krijg je meestal met de verwachting dat ze gezond zijn en zich ontwikkelen tot zelfredzame individuen. Helaas is dat ...
    • Ervaringsverhaal
    meer over De ziekte die een sluipmoordenaar is
  • Eefje heeft GAMT

    Diagnose: Guanidinoacetaat methyltransferase deficiëntie

    <p><strong>Voetballen, turnen, meedoen met carnaval. Voor Eefje (15) is het leven voornamelijk een groot feest. Maar dat is niet altijd z...
    • Ervaringsverhaal
    meer over Eefje heeft GAMT
  • Dubbelinterview Inez en Petra

    Ook in digitale Wisselstof staan de columns van Inez en Petra

    <p><strong>Petra Scheutjens en Inez Liebe zijn niet meer weg te denken uit Wisselstof. Sinds jaar en dag schrijven zij voor iedere editie...
    • Interview
    meer over Dubbelinterview Inez en Petra
  • Metabole ziekten zijn booming

    Kinderarts Ans van der Ploeg

    <p><strong>Dit jaar viert het Expertisecentrum voor lysosomale en metabole ziekten van het Erasmus MC haar tienjarig bestaan. Niet alleen...
    • Interview
    meer over Metabole ziekten zijn booming
  • Advertorial Mediq Tefa

    <p><em>Advertorial -</em> <strong>Mediq Tefa maken het u graag gemakkelijk. Onze dienstverlening is persoonlijk, snel en precies zoals u ...
    meer over Advertorial Mediq Tefa
  • Advertorial Sorgente

    <p><em>ADVERTORIAL -</em> <strong>Sorgente begrijpt dat een stofwisselingsziekte vraagt om extra aandacht. Wij hebben een team van medewe...
    meer over Advertorial Sorgente
  • Eiwit beperkt shoppen

    Diagnose: Gyraat Atrofie

    <p><strong>Sinds begin 2019 heeft VKS ook een diagnosegroep voor Gyraat Atrofie. Een stofwisselingsziekte die zich vooral manifesteert in...
    • Ervaringsverhaal
    meer over Eiwit beperkt shoppen
  • Team VKS in Stofwisseltour

    <p>Van 21 tot en met 23 juni wordt de Stofwisseltour gereden. Hier doet ook Team VKS aan mee. Onder leiding van teamcaptain Geja proberen...
    • Interview
    meer over Team VKS in Stofwisseltour
  • Ziekten onder de leden

    <p><strong>Welke erfelijke stofwisselingsziekten heeft VKS onder de leden? En welke ziekte-informatie is bijgewerkt. U vindt het hier!</s...
    meer over Ziekten onder de leden

'Als er een middel is, geef het dan aan de Patiënt'

Als presentator van Vinger aan de pols zat Pia Dijkstra al midden in de zorgonderwerpen. Als Tweede Kamerlid voor D66 is dat niet anders. Met zorg in haar pakket voert zij onder meer het woord over de beschikbaarheid van medicijnen. Dijkstra: ‘Ik vind het ingewikkeld om daar als niet-patiënt een oordeel over te hebben. Alleen een patiënt voelt wat een medicijn met degene doet.’  - Door Sven Stijnman

Bent u bekend met stofwisselingsziekten?

‘Toen ik bij Vinger aan de pols werkte, hebben we een serie over de ziekte van Pompe gemaakt. Op dat moment was er een grote doorbraak omdat er een medicijn voor de ziekte was gekomen. Toen heb ik ook kinderen gevolgd die in de trial zaten. Dat proces en de discussies over de kosten die volgden, heb ik van heel dichtbij meegemaakt.’

Dan weet u dat het vaak om kleine groepen patiënten gaat…

‘Als het om deze hele moeilijke groep gaat, zou ik dan ook willen zeggen: Als er een middel is, geef het dan aan de patiënt en kijk wat het doet. Maar wel met de juiste criteria voor wat het middel zou moeten doen.’

Pia Dijkstra, Kamerlid voor D66

Zegt u ook: sla die laatste fase (3) voor het medicijnonderzoek, namelijk het effectiviteitsonderzoek, over bij weesgeneesmiddelen?

‘Ja, of dat je het middel eerder ter beschikking stelt. Zeker bij patiëntgroepen waar het echt een kwestie van leven of dood is, is het misschien een goed idee om die medicijnen eerder te geven. Maar het moet wel veilig en zorgvuldig gaan. Patiënten moeten geen onnodig risico lopen.’

Moet een duur middel altijd vergoed worden?

‘Bij weesgeneesmiddelen zouden we veel meer moeten kijken of het medicijn werkt en zo ja, kunnen we het dan vergoeden. Toch blijft het lastig. Bij Pompe bijvoorbeeld had het middel heel veel baat bij jonge kinderen. Maar bij volwassen patiënten was er een beperkt resultaat. Maar moet ik dan zeggen dat deze volwassenen het niet mogen krijgen? Ik vind het ingewikkeld om daar als niet-patiënt een oordeel over te hebben. Alleen een patiënt voelt wat een medicijn met degene doet. Ja, het gaat hier om enorme bedragen en de vraag blijft of we dit met zijn allen kunnen blijven betalen. Maar ik wil niet dat ook maar één patiënt daar zich schuldig over voelt.’ 

Sommige (politieke) partijen zeggen: Als je een duur middel vergoedt, kan je andere dingen niet doen. Hoe staat D66 hierin?

‘Dat is een enorm dilemma. Allereerst moeten we zorgen dat die weesgeneesmiddelen veel minder duur worden en moeten farmaceuten transparant worden over de kosten en hun maatschappelijke verantwoordelijkheid nemen. Maar ik zou niet willen dat je een farmaceut wegjaagt en dat het middel in Nederland niet meer beschikbaar is. Om hiertegen in te gaan moeten we Europees gaan samenwerken. Nederland alleen is hier te klein voor.’

Tot slot. Uiteindelijk begint ieder idee voor een nieuw middel bij onderzoek. Vaak bij universiteiten. Daar is geld voor nodig en dat ontbreekt nogal eens. Wat kunt u hier aan doen?

‘Er is best wel veel geld voor onderzoek beschikbaar en voor een groot deel gaat dat naar grote patiëntgroepen zoals kanker. Dat is terecht, maar het is goed om naar de balans te kijken. Kon ik maar zeggen “dat gaan we regelen”, maar dat kan ik helaas niet. Het is wel absoluut een aandachtspunt van ons.’